基因细胞疗法很大程度上提高了某些特殊疾病的治愈率,然而高到“天花板”的治疗费用也让患者望而却步,虽然药品的问世曾轰动一时,但销售情况却不尽人意。由于患者稀少,基因治疗药物价格昂贵,以及支付方式等都制约基因细胞疗法的发展。
基因治疗也叫做基因细胞疗法,目前基因治疗费用普遍较贵,不是一般人可以承受得起,其价格都是基因药物研发企业自行定价,曾有报道称蓝鸟生物医疗公司其研发生产的输血性β地中海贫血(TDT)基因药物定价210万美元,还有诺华旗下公司AveXis研发关于脊髓性肌萎缩症(SMA)基因疗法药物Zolgensma,一针的价格为500万美元。
当前基因治疗只限于体细胞,虽然对生殖细胞的编辑并不难,但由于基因剪刀的安全性还未证实,而对生殖细胞编辑所带来的不确定性,比如脱靶效应,很可能遗传给后代。
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